*Da Redação Dia a Dia Notícia
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, nesta sexta-feira, 04, a importação do medicamento experimental ALN-6457, da Regeneron Pharmaceuticals, para o tratamento do influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ). A substância ainda está em fase pré-clínica para doenças priônicas e Lito será a primeira pessoa no mundo a receber o produto para esse tipo de tratamento.
O pedido foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo acompanhamento de Lito, após o influenciador ser incluído no programa de uso compassivo da empresa responsável pelo desenvolvimento da substância.
Segundo Mila Seidl, esposa de Lito, a inclusão no programa foi solicitada por ela e envolveu uma articulação entre o hospital, o Ministério da Saúde, a Anvisa e a FDA, agência reguladora dos Estados Unidos.
“O impossível está virando realidade! Estamos prontos para receber o tratamento! Expectativa de chegar no Brasil em 7/9 dias”, afirmou Mila nas redes sociais.
O ALN-6457 ainda está em estágio pré-clínico e não teve estudos formalmente iniciados em seres humanos para o tratamento de doenças priônicas.
Na prática, isso significa que a segurança e a eficácia da substância para a doença ainda não foram comprovadas por estudos clínicos. Lito será, portanto, a primeira pessoa a receber o medicamento nesse contexto.
A autorização considerou, segundo a Anvisa, a evolução rápida e irreversível da doença e a ausência de um patrocinador ou representante responsável pelo medicamento no Brasil.
Ainda não foram divulgados detalhes sobre como o tratamento será realizado.
O que é o uso compassivo?
O uso compassivo permite que pacientes que não possuem alternativas terapêuticas disponíveis tenham acesso a substâncias que ainda estão em fase experimental, antes da conclusão de estudos clínicos capazes de comprovar sua segurança e eficácia em larga escala.
No caso de Lito, a autorização excepcional permite a importação da substância especificamente para o tratamento do influenciador.
Doença é rara e não tem cura
A doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ) é uma enfermidade priônica rara, progressiva e, atualmente, sem tratamento capaz de interromper ou reverter sua evolução.
A doença é provocada pelo comportamento anormal de uma proteína chamada príon. A alteração afeta o tecido cerebral e provoca a destruição progressiva dos neurônios.
Segundo o neurologista José Bauab, o príon entra nas células nervosas e provoca um processo progressivamente tóxico e destrutivo, que também afeta as células responsáveis pelo suporte aos neurônios.
A doença costuma atingir principalmente pessoas mais velhas. Dados utilizados pelo Ministério da Saúde apontam que 60,2% das notificações ocorreram entre pessoas de 55 a 74 anos, com idade média de 66 anos entre os casos suspeitos.
Alta taxa de mortalidade
A DCJ apresenta evolução rápida. De acordo com dados da literatura utilizada pelo Ministério da Saúde, cerca de 90% dos pacientes evoluem para óbito entre seis meses e um ano após o início dos sintomas, enquanto a sobrevida média é de aproximadamente cinco meses.
Entre os registros analisados pelo Ministério da Saúde, foram contabilizados 290 óbitos, embora o próprio levantamento aponte limitações no preenchimento e acompanhamento dos dados.
Entre 2005 e 2021, o Brasil registrou 547 casos confirmados da doença, segundo levantamento do Ministério da Saúde.
