*Da Redação Dia a Dia Notícia
O Ministério da Saúde anuciou ter definido uma estratégia para viabilizar a compra do medicamento Zolgensma, utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. O remédio é um dos mais caros do mercado e custa cerca de R$ 7 milhões. As informações são da Folha de S. Paulo.
De acordo com o ministério, foi firmado um acordo com a empresa fabricante, a Novartis, na última quinta-feira (20) condicionando o pagamento ao resultado da terapia no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada.
O remédio, uma infusão de dose única que está entre os primeiros de uma nova classe de terapias genéticas de ponta, é uma grande promessa para pessoas com condições fatais ou debilitantes. Ele já havia sido incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) no início de dezembro de 2022, após avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologia (Conitec) no SUS e passar por consulta pública.
“Pela primeira vez, o SUS vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países e garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias”, explicou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.
Estima-se que entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, 287 tenham AME, segundo dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE). O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.
A AME não tem cura e as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. Antes do SUS ofertar tecnologias para AME tipo 1, crianças com a doença tinham alta probalidade de morte.
A maioria dos casos da doença (entre 50% e 60%) é do tipo 1, a mais grave, com sintomas que aparecem nos primeiros seis meses de vida. Sem tratamento, as crianças com AME perdem rapidamente os neurônios motores responsáveis pelas funções musculares, apresentando dificuldade para respirar, engolir, falar, sentar-se ou andar sem apoio, podendo necessitar de ventilação permanente e vir a óbito prematuramente, por volta de dois anos de idade.
