*Da Redação Dia a Dia On-line
A pequena Isadora Thury vai receber hoje a dose da medicação Zolgensma após muita campanha e uma ação na justiça para obter o dinheiro necessário para a compra do medicamento, mais caro do mundo.
A família conseguiu na justiça o valor que faltava para a compra do remédio. Isadora, diagnosticada com AME, está no Hospital Pequeno Príncipe, onde faz o acompanhamento com especialistas. A pequena amazonense tem mais de dois anos, e deve ser a pioneira no tratamento com essa idade.
“Essa conquista é de todos nós, e de cada um de vocês que lutara, doaram e oraram junto com a gente. Nossa eterna gratidão. Isadora será a primeira criança com mais de 16kg (hoje com 15.7kg) a receber a terapia genética, a medicação é nova e existem muitos médicos que julgam ser perigoso. Nossa médica que é uma referência nacional, dra Adriana Banzzatto, pensa diferente e acima de tudo nós temos um Deus que pode tudo”, disse a família em uma publicação nas redes socais.
AME
A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença genética rara, progressiva e muitas vezes letal, que afeta a capacidade do indivíduo de caminhar, comer e, em última instância, respirar. A AME afeta aproximadamente um em cada 10.000 nascidos vivos e é a principal causa genética de morte em bebês.
Zolgensma
Conhecido como o medicamento mais caro do mundo – custa inacreditáveis US$ 2,1 milhões (cerca de R$ 11,5 milhões) por paciente –, Zolgensma é usado para tratar crianças com atrofia muscular espinhal (AME). Produzido pela suíça Novartis, o Zolgensma promete neutralizar em crianças de até dois anos os efeitos da atrofia muscular espinhal, doença rara que pode causar a morte antes dessa idade.
O Zolgensma é pioneiro no tratamento genético da doença, capaz de reparar genes do DNA do paciente, administrado apenas uma única vez e não precisa de manutenção.
A medicação recebeu o da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), permitindo que seja comercializado no Brasil, mas não está disponível no SUS.
